梗阻性肥厚型心肌病創新藥南昌醫保落地
患者使用瑪伐凱泰可及性提升
編輯: 李盛元來源: 經濟晚報2025-04-24 13:00:27
? 肥厚型心肌病是一種以左心室壁異常增厚為特征的心臟疾病，雖然癥狀較為隱匿，但嚴重者可致暈厥或其他并發癥，極大地影響患者生活質量。數據顯示，我國肥厚型心肌病的患病率約為80/10萬。僅從患病率來看，肥厚型心肌病發生的概率遠低于常見的高血壓、冠心病等，疾病知曉度也更低。目前，針對梗阻性肥厚型心肌病，我國已有創新治療方案獲批上市，并已于近期在江西南昌完成醫保落地，“小眾”心病患者迎來健康“福音”。
肥厚型心肌病因何成為隱匿的健康“殺手”？江西省人民醫院心血管內科主任醫師、江西省心血管病醫院院長賴珩莉教授介紹，肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，主要表現為左心室室壁增厚（參考1）。根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可以分為梗阻性和非梗阻性兩大類。梗阻性肥厚型心肌病因左心室流出道血流受阻，導致心功能損傷更嚴重，常表現為勞力性呼吸困難、胸痛等癥狀，且心源性猝死和心力衰竭風險更高，生存率顯著低于非梗阻性患者。
由于肥厚型心肌病臨床癥狀變異性大，有些患者可長期無癥狀，而有些患者首發癥狀就是猝死，因此早期的篩查診斷顯得尤為重要。
臨床上，心電圖、超聲心動圖、心臟磁共振成像等診斷性檢查可幫助確診肥厚型心肌病（參考2）。其中，超聲心動圖是診斷首選、準確且經濟的方法，所有肥厚型心肌病患者均應進行經胸超聲心動圖檢查。左心室舒張末期任意部位室壁厚度≥15mm，或攜帶致病基因的或遺傳受累家系成員左心室壁厚度≥13mm可診斷為肥厚型心肌病。
在此基礎上，患者左心室流出道與主動脈峰值壓差（LVOTG）≥30mmHg時，可以認為存在左心室流出道梗阻。但由于LVOTG是動態變化的，因此對于靜息狀態無左心室流出道梗阻的患者，還需要使用Valsalva等激發試驗在激發狀態下進行評估，確認是否存在隱匿性的梗阻。隱匿性的梗阻約占肥厚型心肌病患者的1/3，風險不容忽視（參考3）。
賴珩莉教授介紹，梗阻性肥厚型心肌病是一種需要長期管理的慢性、進行性心臟疾病，這意味著患者需要長期用藥、規范化治療。但由于病理生理機制復雜，過往梗阻性肥厚型心肌病的可選藥物不多且大多只是對癥治療，治療效果往往有限。室間隔心肌化學/射頻消融術和外科室間隔心肌切除術雖然能在短期內改善左室流出道梗阻，但侵入性治療手術風險高，也存在復發的風險，患者可接受程度不高。
可喜的是，心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰已于24年11月被納入國家醫保目錄，成為首款納入國家醫保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創新治療藥物。今年，隨著醫保的正式落地，瑪伐凱泰為更多患者帶來希望。賴珩莉教授表示，肥厚型心肌病是一種需要長期管理的疾病，醫保的落地執行使得患者的經濟負擔極大地減輕，用藥可及性顯著提高。患者應遵從醫囑進行規范化治療，避免一起效就停藥，同時養成良好的生活方式，經過醫生評估后可適量地開展運動。
據悉，納入醫保后，南昌醫保類型的患者能享受不同比例的報銷。職工醫保、居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別穩定在90%和60%左右，門診報銷比例達到60%以上。以起始劑量2.5mg/天計算，如按照全國平均門診報銷比例50%以上估算，報銷后月費用僅約2000元，患者的可負擔性能得到進一步提升。
參考：
（1）國家心血管病中心心肌病專科聯盟.中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023[J].中國循環雜志,2023,38(1):1-33.
（2）國家心血管病專家委員會心力衰竭專業委員會, 中國醫師協會心力衰竭專業委員會, 中華醫學會心血管分會心力衰竭學組, 等. 中國肥厚型心肌病指南 2022[J]. 中華心力衰竭和心肌病雜志, 2022, 6(2):80-105.DOI:10.3760/cma.j.cn1101460-20220805-00070.
（3）肥厚型心肌病激發/負荷超聲心動圖臨床應用指南(2024版)[J].中華超聲影像學雜志.2024:33(8):645-657